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近期在國內(nèi)獲批上市的罕見病創(chuàng)新藥物維萬心?（氯苯唑酸軟膠囊，Vyndamax?，61mg）在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院開出了華東地區(qū)首張?zhí)幏?。維萬心是全球首個、也是唯一經(jīng)批準治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM）的口服藥物，填補了此前我國ATTR-CM治療領(lǐng)域無有效藥物的空白，為疾病的臨床治療提供了創(chuàng)新性選擇，為患者治療帶來了新的希望。

上海瑞金醫(yī)院心內(nèi)科金瑋教授

ATTR-CM嚴重威脅患者生命，氯苯唑酸軟膠囊填補用藥空白

ATTR-CM是一種罕見的、致死性疾病，診斷率不足1%[1]。其發(fā)病原理在于不穩(wěn)定甲狀腺素蛋白（TTR）的異常解離后的錯誤折疊，形成淀粉樣物質(zhì)沉積于心肌間質(zhì)，長期進展會引發(fā)限制性心肌病和進行性心力衰竭。

上海瑞金醫(yī)院心內(nèi)科金瑋教授表示：“ATTR-CM罕見且診斷復(fù)雜，加之學(xué)術(shù)界對疾病的認知不足，患者往往因為誤診、漏診而錯過最佳治療時間，生活質(zhì)量也因此受到嚴重影響。近年來，我國不同地區(qū)已有醫(yī)院陸續(xù)診斷出該疾病，過往很多患者無法獲得有效治療，臨床診斷后平均生存時間僅為2-6年[2]，本次創(chuàng)新藥物的上市及處方，改變了以往ATTR-CM無藥可醫(yī)的困境，為延長患者生命帶來希望?！?/p>

上海瑞金醫(yī)院開出了華東地區(qū)首張?zhí)幏?/strong>

瑞金醫(yī)院積極打造診療示范中心（CoE中心），加快實現(xiàn)ATTR-CM早診早治

由于ATTR-CM是一種累及多系統(tǒng)的疾病，發(fā)病癥狀不典型，往往需要不同科室的專業(yè)經(jīng)驗，患者才能確診，這就更加凸顯了提高MDT診療能力的重要意義。

目前，ATTR-CM臨床診療面臨眾多嚴峻挑戰(zhàn)，國內(nèi)僅有少數(shù)醫(yī)院具備診斷和治療能力。作為中國罕見病聯(lián)盟首批ATTR-CM CoE中心，上海瑞金醫(yī)院已運用多種診斷方法，并建立起ATTR-CM規(guī)范化的診療模式。金瑋教授表示：“目前，我們已建立了包括心臟內(nèi)科、核醫(yī)學(xué)科、腎臟內(nèi)科、神經(jīng)內(nèi)科、血液內(nèi)科、風(fēng)濕免疫科等學(xué)科在內(nèi)的多學(xué)科（MDT）診療團隊。有能力開展心肌顯像、心內(nèi)膜心肌活檢等多種診斷方法，可以大大降低ATTR-CM誤診、漏診的風(fēng)險，加快實現(xiàn)早診早治的目標，本著‘廣博慈愛，追求卓越’的精神，我們同時給予罕見病患者深厚的人文關(guān)懷，以期未來能夠幫助到越來越多的ATTR-CM患者?！?/p>

維萬心?于2020年9月底獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局批準，用于治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM），以減少心血管死亡及心血管相關(guān)住院?；谠撍幬锏耐黄苿?chuàng)新性，以及對改善人類健康所做出的杰出科學(xué)創(chuàng)新，10月30日，維萬心?榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術(shù)產(chǎn)品獎。

參考資料

[1] 美通社，罕見病創(chuàng)新藥維萬心開出華東地區(qū)首張?zhí)幏?/a>

[2] 田莊,張抒揚. 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變心肌病的治療. 中華心血管病雜志. 2020;48(1):86-9

[3] Maurer MS, Grogan DR, Judge DP, et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes. Circ Heart Fail. 2015;8(3):519?26.